代谢酶异柠檬酸脱氢酶 1（IDH1）活性位点内关键精氨酸残基（R132）的体细胞点突变，使癌细胞获得新的功能，导致致癌代谢物 d-2-羟基戊二酸（2-HG）的产生。2-HG 水平升高与表观遗传改变及细胞分化受损相关。IDH1 突变已在多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤中被报道。本文报道 AG-120（ivosidenib）的发现，该抑制剂作用于 IDH1 突变酶，在肿瘤模型中可显著降低 2-HG，并能在离体条件下诱导原代患者 AML 样本分化。入组携带 IDH1 突变癌症患者的 1 期临床试验初步数据显示，AG-120 具有可接受的安全性特征和临床活性。
